记者8月26日从中关村生命科学园获悉，园内企业神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此前，该药物在今年3月已获美国食品药品监督管理局临床试验许可，这意味着，SNUG01进入中美国际多中心临床试验开发阶段。

SNUG01是神济昌华研发的First-in-Class（业内首创）基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为目的基因的基因治疗药物，该靶点是在清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的渐冻症模型中发现的。SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射将TRIM72基因精准递送至神经元。

临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓渐冻症患者的运动神经元退行性病变。已完成的研究者发起的临床试验（IIT）初步验证了这一创新药物的安全性和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。

据悉，此次SNUG01 I/II a期国际多中心临床试验将由美国麻省总医院权威教授主导，中国研究由北京大学第三医院樊东升教授团队牵头，联合浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等团队共同开展。该临床试验将使用统一的国际标准和评估体系，对SNUG01在中美人群中的安全性、耐受性及初步疗效进行系统性评估。

北京大学第三医院樊东升教授表示：“基于前期IIT研究观察到的积极信号，我们对SNUG01的临床潜力充满信心。接下来将通过中美多中心协作，系统评估SNUG01在成人渐冻症患者中的安全性和有效性，期待尽快验证该药物的临床试验价值，为全球渐冻症治疗提供更优选择。”

来源：北京日报客户端

记者：赵语涵