深圳晚报讯 (深圳报业集团记者 高志明) 近日,深圳企业晶泰科技的孵化企业溪砾科技,获得国家药品监督管理局核准签发关于小分子管线用于治疗腓骨肌萎缩症的《药物临床试验批准通知书》,将按计划于2026年第一季度开启I期临床试验。
这款药是国内首款针对腓骨肌萎缩症的1类创新药管线,也是溪砾科技与晶泰科技深度合作、借助AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。
腓骨肌萎缩症是一种进展性强、致残性高的罕见病,全球患者总数超260万人。众多患者因病致残,仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状。在全球范围内,腓骨肌萎缩症当前在研管线稀缺,更无获批上市药物,这款新药为国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症1类创新药。