来源：中国科学报

■谭蔚泓

科技大亨埃隆·里夫·马斯克曾如此评价mRNA（信使核糖核酸）技术：“基本上你可以用mRNA治愈一切。mRNA就像计算机程序，通过对这种合成病毒进行编程，它可以执行你所需的任何操作，甚至把人类变成蝴蝶。”

这并不是空穴来风。

事实上，人类不仅在向外探索宇宙之广，同时也在向内深入分子之微。新一场的医学革命已经轰轰烈烈席卷而来。诺贝尔生理学或医学奖的两次颁发，便已证明mRNA技术必然是人类医学的未来。

mRNA技术从“冷门”变洪流

2023年，卡塔琳·考里科和德鲁·韦斯曼因在mRNA核苷碱基修饰方面的突破性发现，而荣获当年的诺贝尔生理学或医学奖。

2024年10月7日，瑞典卡罗琳医学院再次将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予RNA领域的科学家。维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎因发现了微小核糖核酸（miRNA）及其在基因调控中的关键作用而获奖。

在很长的时间里，mRNA技术都是一个冷门领域，而新冠疫情彻底改变了这一切。mRNA首次被成功提取是在1960年。60年后，新冠mRNA疫苗作为科技创新的一次重大突破应运而生，在全球药物研发领域掀起了一场mRNA浪潮。

mRNA是由DNA的一条链作为模板转录而来，是一类核糖核酸分子。它主要负责传递遗传信息、直接指导蛋白质合成。就像马斯克所言，mRNA像电脑程序。我们每个人都由数百万种微小的蛋白质分子组成，mRNA就是一个蛋白质分子制造工厂，当你体内的某个蛋白质分子出现了问题，mRNA技术就可以制造出新的蛋白质，朝有问题的地方进行靶向递送，并进行解决。

全球生物技术和药物研发领域的传奇人物罗伯特·兰格曾发表评论：“这种技术除了重编程干细胞外还可以用于其他领域，如药物、疫苗等；它几乎可以治疗所有疾病，从而拯救成千上万的生命。”所以，他创立了专注于mRNA技术的莫德纳（Moderna）公司。该公司率先利用mRNA技术开发出新冠疫苗，一度市值超600亿美元。

Moderna并非mRNA场地唯一的角斗士。全球各个国家的政府、各大制药公司自2020年起都开始积极布局mRNA赛道。除了新冠疫苗类的预防性疫苗，他们还利用mRNA技术研发出治疗性疫苗和治疗性药物。对于人类疾病而言，mRNA是一种颠覆性技术，为预防和治愈各类传染病与癌症带来了前所未有的可能和希望。

早在mRNA成为不可阻挡的洪流前，中国也有科研团队以敏锐的嗅觉注意到这个前景无限的领域，那就是中国科学院杭州医学研究所（以下简称杭州医学所）。成立于2019年5月8日的杭州医学所，一开始就将核酸分子医学作为主攻方向。相关团队坚持研究从分子水平理解疾病发生发展与转归的过程，发展分子诊疗新方法，构建精准的分子疾病分类，进而制定有效的健康干预方案和策略。

分子医学：最锋利的剑与最坚实的盾

在当今时代，科技是对抗疾病最重要的武器，分子医学就是现代人类手中最锋利的剑与最坚实的盾。

人体就是一台“分子机器”，不同器官上的发病原因都可以在分子水平上找到答案。在分子层面上了解疾病发生、发展的过程，在分子层面诊断、治疗、预防疾病既恰逢其时，亦是大势所趋。

分子医学是分子生物学发展下催生的新学科。随着对DNA、蛋白质、脂质等生物大分子的研究和解析，人类对人体和生命活动的认识逐步进入到分子水平。同时，基因工程技术、PCR技术、基因测序技术等前沿技术也迅猛发展，为分子诊疗提供了技术支撑，进一步推动分子医学的进步。

“驾马车的人”的责任和使命

mRNA作为一种核酸分子，在分子医学中应用潜力巨大。杭州医学所从很早开始，便在核酸领域进行前瞻性布局。

杭州医学所拥有全球唯一一家公开的核酸适体筛选中心，为mRNA靶向递送技术的相关研究打下了基础。核酸适体就是核酸分子家族里的一种“抗体”，它是一类能够特异性结合目标分子的单链核酸分子，可以被用来诊断和治疗疾病。

杭州医学所很早便将人工智能技术引入核酸适体的设计和筛选，提高筛选效率、降低研发成本，为开发新型诊断工具和靶向治疗手段提供了强有力的支持。

值得一提的是，今年诺贝尔化学奖之所以授予了戴维·贝克、德米斯·哈萨比斯和约翰·江珀，是因为他们开发了AlphaFold模型，通过人工智能计算方法设计出自然界中不存在的新型蛋白质。这与杭州医学所的科研理念不谋而合。

在这个领域，杭州医学所开发了业界首个核酸适体抗原POCT检测试剂盒及核酸适体传感芯片，针对新冠病毒、猴痘病毒的检测试剂盒实现了对感染者的快速筛查；成功进行了全球首个核酸适体核素造影剂的临床试验，对漏检微小病灶进行特异性检出，“点亮”了人体肿瘤……

站在mRNA技术历史与未来的交汇点和交叉点上，杭州医学所的全体科研人员想要成为“驾马车的人”，把握分子医学在中国的前进方向。这份“冲动”并非为了金钱与名利，而是想要从分子层面真正地、彻底地解除中国人民乃至人类的疾苦。

这是责任，亦是使命。

（作者系中国科学院院士、中国科学院杭州医学研究所所长，本报记者赵广立整理）