近日，在第44届摩根大通医疗健康大会期间，拜耳公布了两项细胞和基因疗法领域的新进展：达成一项新合作，一款新药申请获美国食品药品监督管理局（FDA）受理。

拜耳与Soufflé推进细胞特异性心脏靶向siRNA疗法研发

拜耳和致力于发现和开发细胞选择性基因疗法的创新生物技术公司Soufflé Therapeutics宣布达成战略合作和全球许可协议，共同推进心脏靶向小干扰RNA（siRNA）疗法的研发，治疗罕见心脏病亚型。此次合作旨在研发潜在同类最佳（best in class）的扩张型心肌病siRNA疗法。

拜耳集团处方药事业部全球业务发展、授权许可及开放创新负责人，拜耳飞跃计划（Leaps by Bayer）负责人Juergen Eckhardt博士表示：“我们很高兴能与Soufflé公司合作，共同探索siRNA领域。siRNA是一种创新疗法，有望让导致疾病进展的特定基因成为静默基因。此次合作让拜耳得以拓展与Soufflé公司的合作关系，超越此前通过‘飞跃计划’进行的投资，进一步巩固我们对创新和患者的承诺。”

Soufflé通过设计细胞特异性配体，实现 siRNA 类药物能够跨越细胞膜并精准递送至靶细胞。通过结合其专有的细胞特异性受体识别、配体优化和高效siRNA工程技术，Soufflé致力于开发更强效、更安全、更持久的治疗方案。

此次合作将充分利用Soufflé的综合技术和专业能力，将一种新型siRNA药物精准递送至心肌细胞。该方法旨在克服基因药物递送至靶点时面临的传统难题，例如脱靶效应或需要更频繁给药。拜耳和Soufflé正携手合作，通过将药物精准靶向递送至心脏组织内的特定细胞，为扩张型心肌病患者带来变革性的治疗效果。

Soufflé Therapeutics首席执行官Amir Nashat博士表示：“将核酸递送至特定细胞一直是开发有效RNA疗法的长期挑战。在Soufflé，我们致力于研发具有细胞选择性并能精准递送至靶点的siRNA疗法。此次合作将拜耳在心血管疾病领域的专业知识与Soufflé的专有集成技术相结合，旨在为罹患罕见心脏病的患者开发一种潜在的新疗法，并将进一步验证我们技术在帮助更广泛患者群体方面的潜力。”

FDA已受理研究性新药申请

拜耳集团全资拥有并独立运营的基因治疗公司AskBio Inc.（简称AskBio）宣布，美国FDA已受理其用于治疗晚发型庞贝氏症（LOPD）的腺相关病毒（AAV）基因疗法AB-1009的研究性新药（IND）申请。

AB-1009项目已正式进入I/II期临床试验阶段，AskBio已在美国启动一项临床试验，探索AB-1009的安全性。AskBio预计将于2026年初招募首位患者。该疗法近期获得了FDA的快速通道和孤儿药资格认定。

加州大学尔湾分校健康ALS及神经肌肉中心主任、AB-1009临床试验项目首席研究员Tahseen Mozaffar博士表示：“我们正在研究这项候选基因疗法能否解决潜在的基因缺陷，并探索其是否能够提高庞贝氏症患者体内缺乏的酶。接受该基因疗法的患者有望减少对外源性酶替代疗法的依赖。AskBio凭借其在基因疗法开发方面的经验，致力于推进庞贝氏症的治疗方案。”

AskBio首席科学官Mansuo Shannon博士表示：“AB-1009项目的这些进展，特别是最近获得的监管认定，突显了人们对晚发型庞贝氏症治疗药物的迫切需求。AskBio致力于将早期研发成果推进到临床试验阶段，并将其纳入我们的临床产品组合。”

庞贝氏症是一种罕见、进行性、致残性遗传病。据估计，全球至少有 5000 至 10000 人患有此病。

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